自从20世纪90年代杰西·基辛格去世以来，基因疗法的基本原则就没有改变过。其思路仍然是将一个有效的基因拷贝到缺乏该基因的细胞中；病毒仍然被用来把新基因运送到需要它的地方。这意味着进入细胞核，尽管不一定要进入细胞的DNA—在某些基因疗法中，新的基因拷贝位于细胞核内，无须改变细胞现有的DNA就能发挥作用。几十年来，人们一直致力于找到合适的病毒并对其进行修饰，使其既安全又有效。通过移除一些重要基因或完全移除病毒自身的基因组，这些修饰可以阻止病毒的自我复制。这样，将替代基因送入患者细胞中的就只是病毒的外壳。
2017年，美国食品和药物管理局批准了首个用于遗传病的基因疗法[166]：利用一种叫Luxturna的药物治疗一种由RPE65基因变异引起的严重眼病。2019年，食品药物监督管理局批准了第二种药物：Zolgensma，用于治疗一种进行性神经疾病—脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。还有许多其他疗法也已经在路上—用于治疗血友病和一些免疫缺陷。基因疗法的黄金时代似乎即将到来。
